ABIONYX Pharma annonce une nouvelle Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) pour CER-001 en Europe dans la maladie rare Déficience LCAT ou maladie de Norum
11 7월 2023 - 1:00AM
Business Wire
- 4ème patient européen dans le cadre des AAC dans la maladie
rare Déficience LCAT dite maladie de Norum
- Cohérence et consistance scientifiques des données cliniques
des 3 premiers patients
- Données de sécurité et de tolérance du traitement toujours
aussi positives
- Discussions constructives avec les autorités réglementaires
européennes pour définir une voie rapide de développement clinique
de CER-001 pour les patients atteints de cette maladie
rare
- Défi médical majeur pour le traitement de la Déficience LCAT
ou maladie de Norum compte tenu de la progression constante de la
maladie et du déclin rapide de la fonction rénale, même après une
greffe de rein
Regulatory News:
ABIONYX Pharma, (FR0012616852 – ABNX – éligible PEA PME),
société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au
développement de thérapies innovantes basées sur la seule Apoa-I
humaine recombinante au monde, annonce que la société s’est vu
accorder une nouvelle Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) en
Europe pour CER-001 dans la maladie rénale rare sans traitement
existant de la Déficience LCAT.
C’est le quatrième patient atteint de Déficience LCAT dite
maladie de Norum à pouvoir être traité dans le cadre d’une
Autorisation d’Accès Compassionnel pour ABIONYX Pharma en Europe.
Les quatre patients atteints de cette maladie rare très impactante
sur la qualité et la durée de vie, représentent des stades
d’évolution très divers de la maladie pour laquelle CER-001 peut
s’avérer efficace, que les patients soient transplantés ou non et
ce, quel que soit leur âge.
CER-001 constituerait une avancée thérapeutique unique pour les
patients qu’il convient de diagnostiquer le plus tôt possible pour
leur éviter la dialyse, puis une ou plusieurs transplantations
durant leur vie. L’administration précoce de CER-001 chez les
patients jeunes atteints de la maladie de Norum pourrait avoir un
réel effet bénéfique sur ces patients et transformer leur vie et
surtout retarder la fin de leur vie, tout en réduisant de manière
très significative la prise en charge de leur maladie, que ce soit
avec la dialyse ou une ou plusieurs transplantations.
Les données de sécurité et de tolérance du traitement sont
toujours aussi positives, aucun événement indésirable n'ayant été
signalé pour aucun des patients.
Des discussions constructives ont de fait été engagées avec les
autorités réglementaires européennes afin de définir une voie
permettant de faire avancer rapidement le développement clinique de
CER-001 dans la population de patients atteints de cette maladie
rare.
Le traitement de la Déficience LCAT ou maladie de Norum est un
enjeu médical important, compte tenu de la progression constante de
la maladie qui entraîne un déclin néphrologique rapide, suivi
souvent par le décès prématuré, et de l’absence totale de
traitements approuvés permettant de ralentir ou de modifier
l’évolution de la maladie.
ABIONYX Pharma continue de recevoir et de satisfaire des
demandes d’Autorisation d’Accès Compassionnel émanant d’hôpitaux du
monde entier. La bioproduction du dernier lot et des lots suivants
de CER-001 au plus haut standard de qualité GMP permettra de
répondre à ces demandes, et les résultats cliniques des premiers
patients seront communiqués en exclusivité par voie de publication
scientifique.
A propos de la Déficience LCAT ou Maladie de Norum
La Déficience LCAT est une maladie dégénérative rare qui touche
environ 1 nouveau-né sur 1 000 000. Elle se caractérise par une
insuffisance rénale et une anémie hémolytique, parfois par des
opacités de la cornée, et biochimiquement par un taux de
HDL-cholestérol sévèrement réduit. Elle est causée par des
mutations du gène LCAT dont l’activité enzymatique catalyse la
formation d'esters de cholestérol dans les lipoprotéines.
L'accumulation du cholestérol non estérifié dans le corps,
notamment dans la cornée, les globules rouges et les reins,
entraîne une dégénérescence grave qui peut mener à un décès
précoce. Il n’existe actuellement aucune option thérapeutique
susceptible de modifier le cours de la maladie des patients
atteints de la déficience LCAT, dite Maladie de Norum du nom du
médecin norvégien Kaare Norum qui l’a identifiée et étudiée dans
les années 60. À ce jour, il n'existe aucun traitement approuvé
pour cette maladie.
A propos d’ABIONYX Pharma
ABIONYX Pharma est une société biotech de nouvelle génération
qui entend contribuer à la santé grâce à des thérapies innovantes
dans des indications sans traitement efficace ou existant, même les
plus rares. Grâce à ses partenaires chercheurs, médecins,
producteurs de biomédicaments et actionnaires, la société innove
quotidiennement pour proposer des médicaments pour le traitement
des maladies rénales et ophtalmologiques, ou de nouveaux vecteurs
HDL utilisés pour la délivrance ciblée de médicaments.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20230710045066/fr/
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Abionyx Pharma (EU:ABNX)
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