(사진=연합뉴스)

희귀질환 치료제를 개발하는 미국 소재의 대형 바이오텍인 버텍스파마수티컬스(VRTX)가 최근 주목받는 모달리티 간 시장 확대가 전망된다. 

버텍스파마수티컬스는 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis)의 원인이 되는 CFTR 이상단백질의 기능을 조절하는 저분자 화합물 4종을 도출, 각 각의 병용투여 요법으로 구성된 품목 3가지를 보유하고 있다. 대표 제품인 Trikafta(3제 병용)은 지난해 글로벌 매출 89억 달러를 기록하며 실적을 견인했다. 블룸버그 컨센서스 기준 2024년 동사의 매출액은 107억 달러에 이를 전망이다.

장민환 하이투자증권 연구원은 "비정상 CFTR 단백질에 각각 결합하여 각자의 역할을 하는 저분자 화합물 4종의 개발과정에서 동사의 역량을 가늠할 수 있다"며 "저분자 화합물에서 시작한 동사의 성공은 세포와 유전자치료제 등 차세대 모달리티로 이어지는 중"이라고 설명했다.

올해 1월, 최초의 유전자 편집 기술 CRISPR/Cas9이 적용된 세포/유전자 치료제 Casgevy의 FDA 승인이 대표적이란 분석이다. Casgevy는 2015년 시작된 동사와 CRISPR Therapeutics(NASDAQ:CRSP)의 공동연구를 시작으로 개발되었으며 겸상적혈구질환 및 베타지중해 빈혈에 사용된다. 단회 투약으로 질병의 근원적인 치료가 가능, 약 220만 달러의
약가를 갖는다.

버텍스파마수티컬스 종목진단 (출처=초이스스탁)

지난 16일, 동사는 국내 비상장 기업 오름 테라퓨틱스와 계약금 1500만 달러, 3개의 타겟에 대해 각각 최대 3.1억 달러의 기술이전 계약을 체결했다. 동사는 오름테라퓨틱스의 DAC(Degrader-antibody conjugate) 플랫폼 기술을 활용해 Casgevy의 투약에 사용되는 전처리 요법(conditioning agent)를 개발할 예정이다.

유사한 접근으로, 동사는 2023년 ADC 개발사 Immunogen과도 전처리 요법의 개발을 위한 협업을 개시한 바 있다. Casgevy를 포함한 세포치료제는 투여 전, 전처리 요법으로 체내에 남아있는 림프구 및 골수의 세포를 제거, 주입한 세포치료제의 원활한 생착이 이루어질 수 있는 환경 조성이 필요하다. 

장민환 연구원은 "ADC, DAC 등 최근 큰 주목을 받는 모달리티는 화학항암제 및 degrader에 세포 선택성을 부여한 의미를 갖는다"며 "오름 테라퓨틱스의 기술 이전은 차세대 모달리티의 새로운 적용 가능성을 보여주는 사례로, 세포치료제의 효능에 전처리 과정이 유의미한 영향이 있다는 연구결과도 확인되는 만큼, 모달리티 간 서로의 시장 확대도 향후 가능할 것"이라고 전망했다.