Communiqué de presse : La FDA accorde un examen prioritaire à la demande de licence supplémentaire relative au Dupixent pour le traitement ciblé de la pemphigoïde bulleuse

La FDA accorde un examen prioritaire à la demande de licence supplémentaire relative au Dupixent pour le traitement ciblé de la pemphigoïde bulleuse

Si la demande est approuvée, le Dupixent sera le premier et le seul médicament ciblé pour le traitement de la pemphigoïde bulleuse aux États-Unis ; la décision de la FDA est attendue le 20 juin 2025.
Examen prioritaire accordé sur la base des résultats positifs de l’étude pivot ayant montré que le Dupixent permet d’obtenir des améliorations significatives en termes de rémission soutenue de la maladie, comparativement au placebo.
La pemphigoïde bulleuse est une maladie de la peau chronique, invalidante et récurrente avec inflammation de type 2 sous-jacente, caractérisée par d’intenses démangeaisons, des cloques, des plaques rouges et des lésions douloureuses.

Paris et Tarrytown (New York), le 18 février 2025. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un examen prioritaire à la demande de licence supplémentaire de produit biologique (Supplemental Biologicals License Application, sBLA) relative au Dupixent (dupilumab) pour le traitement de la pemphigoïde bulleuse (PB) de l’adulte.

La demande s’appuie sur les données d’une étude pivot ayant évalué l’efficacité et la sécurité du Dupixent chez 106 adultes présentant une forme modéré à sévère de pemphigoïde bulleuse. Le critère d’évaluation primaire de l’étude a été satisfait et cinq fois plus de patients sous Dupixent ont présenté une rémission soutenue, comparativement à ceux sous placebo. La rémission soutenue s’entendait d’une rémission clinique complète, avec fin du sevrage progressif des corticoïdes oraux à la semaine 16 (arrêt de la corticothérapie orale et traitement exclusif par Dupixent pendant au moins 20 semaines), sans rechute ni traitement de secours pendant la période de traitement de 36 semaines. L’étude a également permis de montrer que le Dupixent réduit significativement la sévérité de la maladie, les démangeaisons et les prises de corticoïdes oraux, comparativement au placebo.

Les événements indésirables les plus fréquemment observés parmi les patients traités par Dupixent (au moins trois patients), comparativement à ceux traités par placebo, ont été les suivants : œdème périphérique, arthralgie, dorsalgie, vision trouble, hypertension artérielle, asthme, conjonctivite, constipation, infection des voies respiratoires supérieures, blessure à un membre et insomnie.

La pemphigoïde bulleuse est une maladie de la peau chronique, invalidante et récurrente avec inflammation de type 2 sous-jacente qui touche principalement les sujets âgés. Elle se caractérise par des démangeaisons intenses, des cloques, des plaques rouges et des lésions douloureuses. Les cloques et les démangeaisons peuvent se manifester sur l’ensemble du corps, provoquer des saignements et la formation de croûtes qui favorisent ensuite les infections, en plus de se répercuter sur la vie quotidienne des patients. Aux États-Unis, environ 27 000 adultes présentent une PB non contrôlée par corticothérapie systémique.

L'examen prioritaire est accordé aux demandes d'approbation de médicaments qui ont le potentiel d'améliorer significativement le diagnostic, le traitement ou la prévention de maladies graves. Le Dupixent a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la PB, un statut qui, aux États-Unis, s’applique à des médicaments expérimentaux destinés au traitement de maladies rares touchant moins de 200 000 personnes.

La sécurité et l’efficacité du Dupixent dans le traitement de la PB font actuellement l’objet d’évaluations cliniques et aucun organisme de réglementation de les a encore évaluées.

À propos du Dupixent
Le Dupixent (dupilumab) est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe la signalisation de l’interleukine 4 (IL-4) et de l’interleukine 13 (IL-13), sans effet immunosuppresseur. Le programme de développement clinique de phase III consacré à ce médicament, qui a permis de démontrer un bénéfice clinique significatif et d’obtenir une diminution de l’inflammation de type 2, a établi que les interleukines 4 et 13 sont des facteurs clés de l’inflammation de type 2 qui joue un rôle majeur dans de multiples maladies apparentées, souvent présentes simultanément.

Le Dupixent est approuvé dans plus de 60 pays dans une ou plusieurs indications, chez certains patients, dont la dermatite atopique, l’asthme, la polypose nasosinusienne, l’œsophagite à éosinophiles, le prurigo nodulaire, l’urticaire chronique spontanée et la bronchopneumopathie chronique obstructive, dans différentes tranches d’âge. Plus d’un million de patients sont désormais traités par ce médicament dans le monde.

Programme de développement du dupilumab
Le dupilumab est développé conjointement par Sanofi et Regeneron dans le cadre d’un accord de collaboration global. À ce jour, il a été étudié chez plus de 10 000 patients dans le cadre de 60 essais cliniques consacrés au traitement de diverses maladies chroniques associées en partie à une inflammation de type 2.

En plus de poursuivre leurs recherches dans les indications déjà approuvées du dupilumab, Sanofi et Regeneron consacrent plusieurs études de phase III à ce médicament et l’étudient pour le traitement de diverses maladies associées à une inflammation de type 2 ou à une autre signature allergique, comme le prurit chronique idiopathique, la pemphigoïde bulleuse et le lichen simplex chronique. Ces indications potentielles du dupilumab sont à l’étude ; aucun organisme de réglementation n’a encore pleinement évalué ses profils de sécurité et d’efficacité dans ces indications.

À propos de Regeneron
Société de biotechnologie de premier plan, Regeneron (NASDAQ: REGN) invente et commercialise des médicaments qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies graves. Fondée et dirigée par des médecins-chercheurs, l’entreprise possède la capacité unique à traduire ses recherches scientifiques en médicaments, ce qui a donné lieu au développement de nombreux médicaments aujourd’hui approuvés, ainsi que de plusieurs produits-candidats, pratiquement tous issus de ses activités de recherche internes. Ses médicaments et son portefeuille de développement sont conçus pour le soulagement de la douleur et pour aider les patients souffrant de maladies oculaires, de maladies allergiques et inflammatoires, de cancer, de maladies cardiovasculaires et métaboliques, de maladies hématologiques et infectieuses et de maladies rares.

Regeneron repousse les limites de la recherche scientifique et accélère le processus de développement des médicaments grâce à des technologies exclusives, comme VelociSuite^®, pour la production d’anticorps optimisés entièrement humains et de nouvelles classes d’anticorps bispécifiques. Regeneron redéfinit les contours de la médecine au moyen des données issues du Regeneron Genetics Center^® et de plateformes de médecine génétique de pointe, qui lui permettent d’identifier des cibles innovantes et des approches complémentaires pour le traitement ou la guérison potentielle des maladies.

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