− La demande de modification de type II est
fondée sur les résultats positifs de l’étude de phase 3 HELIOS-B,
dans laquelle il a été montré que le vutrisiran réduisait
significativement le risque de décès et d’événements
cardiovasculaires par rapport au placebo –
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), leader dans le
domaine des traitements par ARN interférents (ARNi), a annoncé
aujourd’hui la soumission d’une demande de modification de type II
à l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le vutrisiran, une
thérapie ARNi expérimentale en cours de développement pour le
traitement de l’amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Le
vutrisiran est le nom générique de l’AMVUTTRA®, qui est
actuellement autorisé dans l’Union européenne (UE) pour le
traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) chez
les patients adultes présentant une polyneuropathie de stade 1 ou
2.
« Aujourd’hui marque une nouvelle étape importante dans notre
parcours visant à mettre les thérapies ARNi à la disposition des
patients dont les besoins ne sont pas satisfaits dans le monde », a
déclaré le Dr Pushkal Garg, directeur médical d’Alnylam. «
L’ATTR-CM est une maladie rapidement progressive, débilitante et
potentiellement mortelle qui est une cause de plus en plus reconnue
d’insuffisance cardiaque. Le vutrisiran détruit rapidement la TTR.
Dans l’étude HELIOS-B, le traitement à base de vutrisiran a permis
de réduire considérablement la mortalité toutes causes confondues
ainsi que les événements cardiovasculaires, soulignant ainsi le
potentiel de cette thérapie pour les personnes atteintes de la
maladie. Nous sommes impatients de travailler en étroite
collaboration avec l’EMA dans le but d’offrir cette nouvelle option
thérapeutique aux patients dès que possible. »
La demande d’autorisation est basée sur les résultats positifs
de l’étude mondiale HELIOS-B, étude pivot de phase 3,
multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par
placebo, qui a atteint les dix critères d’évaluation primaires et
secondaires dans l’ensemble de la population et en monothérapie,
avec une pertinence statistique pour chacun d’entre eux. Les
résultats ont démontré les effets du vutrisiran sur la mortalité et
les événements cardiovasculaires, ainsi que sur la capacité
fonctionnelle (test de marche de six minutes), la qualité de vie
(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) et les symptômes et la
gravité de l’insuffisance cardiaque (classification NYHA) chez les
patients souffrant d’ATTR-CM. Le profil d’innocuité du vutrisiran
dans l’étude HELIOS-B s’est avéré cohérent avec le profil établi du
médicament contre l’amylose hATTR chez les patients adultes
atteints de polyneuropathie. Toujours dans l’étude HELIOS-B, les
taux d’événements indésirables (EI), d’EI graves, d’EI sévères et
d’EI conduisant à l’arrêt de l’étude ont été similaires dans les
groupes vutrisiran et placebo. Les résultats détaillés de l’étude
HELIOS-B ont été publiés dans la revue The New England Journal of
Medicine.
Une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour le
vutrisiran a été soumise à la Food and Drug Administration (FDA)
des États-Unis pour le traitement de l’ATTR-CM. D’autres demandes
d’autorisation sont prévues à l’échelle mondiale.
AMVUTTRA® (vutrisiran) : INDICATION ET INFORMATIONS
IMPORTANTES CONCERNANT LA SÉCURITÉ
Indication En Europe et au Royaume-Uni, le vutrisiran est
indiqué pour le traitement de l’amylose hATTR chez les patients
adultes présentant une polyneuropathie de stade 1 ou 2.
Informations importantes concernant la sécurité
Niveaux sériques faibles de vitamine A et complément
recommandé
Le traitement à base de vutrisiran entraîne une diminution des
taux sériques de vitamine A. Un complément d’environ 2 500 UI à
3 000 UI de vitamine A par jour est conseillé pour les patients
prenant du vutrisiran. Les patients doivent être orientés vers un
ophtalmologiste s’ils présentent des symptômes oculaires évocateurs
d’une carence en vitamine A (par exemple, héméralopie).
Effets indésirables
Les effets indésirables les plus fréquents survenus chez les
patients traités par vutrisiran ont été des douleurs dans les
extrémités et des arthralgies. Les autres effets indésirables
fréquemment rapportés avec le vutrisiran ont été la dyspnée, la
réaction au point d’injection et l’augmentation de la phosphatase
alcaline sanguine.
Pour plus d’informations sur le vutrisiran, veuillez
consulter l’intégralité du résumé des caractéristiques du
produit .
À propos d’AMVUTTRA® (vutrisiran) AMVUTTRA® (vutrisiran)
est un traitement par ARN interférents (ARNi) qui permet une
réduction rapide des formes mutantes et sauvages de la
transthyrétine (TTR), s’attaquant à la cause sous-jacente de
l’amylose à transthyrétine (ATTR). Administré trimestriellement par
injection sous-cutanée, le vutrisiran est approuvé et commercialisé
dans plus de quinze pays pour le traitement de la polyneuropathie
amyloïde héréditaire à transthyrétine (hATTR-PN) chez les adultes.
Le vutrisiran est également en cours de développement pour le
traitement de l’amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM), qui
englobe à la fois la forme héréditaire et la forme sauvage de la
maladie.
À propos de l’ATTR L’amylose à transthyrétine (ATTR) est
une maladie sous-diagnostiquée, évoluant rapidement, débilitante et
mortelle. Elle est causée par des protéines de transthyrétine (TTR)
mal repliées, qui s’accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans
diverses parties du corps, notamment les nerfs, le cœur et
l’appareil digestif. Les patients peuvent présenter une
polyneuropathie, une cardiomyopathie ou les deux manifestations de
la maladie. Il existe deux formes distinctes d’ATTR : la forme
héréditaire (hATTR), causée par une variante du gène TTR et qui
affecte environ 50 000 personnes dans le monde, et la forme sauvage
(wtATTR), qui survient sans variante du gène TTR et qui touche
environ 200 000 à 300 000 personnes dans le monde.1-4
À propos de l’ARNi L’interférence ARN (ARNi) est un
processus cellulaire naturel de silençage génique qui représente
l’une des frontières les plus prometteuses et en évolution
constante en biologie et en développement de médicaments
aujourd’hui.5 Sa découverte a été saluée comme « une avancée
scientifique majeure qui se produit une fois tous les dix ans
environ » et a été récompensée par le prix Nobel de physiologie ou
médecine en 2006.6 En exploitant le processus biologique naturel de
l’ARNi présent dans nos cellules, une nouvelle classe de
médicaments connue sous le nom de traitements par ARNi est
désormais une réalité. Les petits ARN interférents (pARNi), les
molécules qui médiatisent l’ARNi et constituent la plateforme
thérapeutique ARNi d’Alnylam, agissent en amont des médicaments
actuels en réduisant fortement les ARN messagers (ARNm), à savoir
les précurseurs génétiques dont le codage entraîne la création de
protéines pathogènes ou impliquées dans des voies de maladies –
empêchant ainsi leur production.5 Il s’agit d’une approche
révolutionnaire qui a le potentiel de transformer les soins aux
patients atteints de maladies génétiques et d’autres maladies.
À propos d’Alnylam Pharmaceuticals Alnylam (Nasdaq :
ALNY) a mené la traduction des ARN interférents (ARNi) en une toute
nouvelle classe de médicaments innovants ayant le potentiel de
transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et
répandues dont les besoins ne sont pas satisfaits. Basées sur une
science lauréate du prix Nobel, les thérapies par ARNi représentent
une approche puissante et cliniquement validée qui produit des
médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en 2002, Alnylam a
mené cette révolution de l’ARNi et continue de concrétiser une
vision audacieuse pour transformer la possibilité scientifique en
réalité. Alnylam dispose d’un vaste portefeuille de médicaments
expérimentaux, y compris plusieurs produits candidats en phase de
développement avancé. Alnylam met en œuvre sa stratégie « Alnylam
P5 x25 » visant à fournir des médicaments transformateurs pour des
maladies rares et des maladies courantes au profit des patients du
monde entier grâce à une innovation durable et à des performances
financières exceptionnelles, aboutissant à un profil
biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à
Cambridge, dans le Massachusetts.
Déclarations prospectives d’Alnylam Le présent communiqué
de presse contient des déclarations prospectives au sens de
l’article 27A de la loi Securities Act de 1933 et de l’article 21E
de la loi Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations
autres que des déclarations de faits historiques ayant trait aux
attentes, croyances, objectifs, plans ou perspectives d’Alnylam, y
compris, sans s’y limiter, les attentes d’Alnylam concernant
l’innocuité et l’efficacité du vutrisiran pour le traitement de
l’amylose ATTR avec cardiomyopathie, et son potentiel à devenir un
médicament révolutionnaire pour les patients porteurs d’amylose
ATTR avec cardiomyopathie, le potentiel du vutrisiran à devenir la
nouvelle référence pour le traitement de l’amylose ATTR avec
cardiomyopathie, le potentiel du vutrisiran à obtenir une
approbation réglementaire pour le traitement de l’amylose ATTR avec
cardiomyopathie dans l’UE ou ailleurs, et le calendrier de cette
(ces) approbation(s) réglementaire(s), doivent être considérées
comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les
plans futurs pourraient différer de manière substantielle de ceux
indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers
risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris,
sans s’y limiter, les risques et incertitudes liés à : la capacité
d’Alnylam à implémenter avec succès sa stratégie « Alnylam P5 x25 »
; la capacité d’Alnylam à prouver avec succès l’efficacité et
l’innocuité de ses candidats-médicaments ; les résultats
précliniques et cliniques des candidats-médicaments d’Alnylam, dont
le vutrisiran ; les actions ou conseils des agences de
réglementation et la capacité d’Alnylam à obtenir une approbation
réglementaire pour ses candidats-médicaments, dont le vutrisiran,
ainsi que la favorabilité des modalités de prix et de remboursement
; la réussite du lancement, de la commercialisation et de la vente
des produits approuvés d’Alnylam à l’échelle mondiale ; tout
retard, toute interruption ou tout échec dans la fabrication et
l’approvisionnement des candidats-médicaments ou des produits
commercialisés d’Alnylam ; ainsi que les risques plus amplement
discutés dans la section « Facteurs de risque » figurant dans le
rapport annuel d’Alnylam de 2023 sur formulaire 10-K déposé auprès
de la Securities and Exchange Commission (SEC), tels que mis à jour
de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs
d’Alnylam sur formulaire 10-Q et dans ses autres dépôts auprès de
la SEC. De plus, toute déclaration prospective ne reflète que les
vues d’Alnylam à ce jour et ne doit pas être considérée comme
reflétant ses vues à une date ultérieure. Alnylam décline
expressément toute obligation de mettre à jour ses déclarations
prospectives, sauf dans les cas où la loi l’exigerait.
1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med.
2015;47(8):625-638.
2 Gertz MA. Am J Manag Care. 2017;23(7):S107-S112.
3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher
Nerv Syst. 2016;21:5-9.
4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis.
2013;8:31.
5 Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W, et al. Nature.
2001;411(6836):494-498.
6 Zamore P. Cell. 2006;127(5):1083-1086.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
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(Investisseurs) +1-617-551-8276 Emily Bunting (Médias, Europe) +41
79 866 97 03
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
과거 데이터 주식 차트
부터 11월(11) 2024 으로 12월(12) 2024
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
과거 데이터 주식 차트
부터 12월(12) 2023 으로 12월(12) 2024
