Ultragenyx presenta Evkeeza® (concentrado de evinacumab para
solución para infusión) en España para el tratamiento de la
hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFho)
Evkeeza es un medicamento innovador reembolsado por el
Ministerio de Sanidad para el tratamiento de la HFHo en pacientes a
partir de 5 años de edad
MADRID, Sept. 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) --
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), una empresa
biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la comercialización de
nuevos tratamientos para enfermedades genéticas raras y
ultrarraras, ha anunciado hoy el lanzamiento de Evkeeza®
(evinacumab) en España. Evkeeza se reembolsará ahora en España para
su indicación aprobada por la Comisión Europea (CE) como
complemento a la dieta y otros tratamientos reductores del
colesterol de lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) para el
tratamiento de adultos y niños a partir de 5 años de edad con
hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFho), un tipo
ultrarraro y hereditario de colesterol alto.
Evkeeza es el primer anticuerpo monoclonal aprobado y
comercializado que inhibe la proteína similar a la angiopoyetina 3
(ANGPTL3). Evkeeza se administra mediante infusión intravenosa de
60 minutos una vez al mes (cada 4 semanas).
“Estamos encantados de que ya haya acceso a Evkeeza en España.
La aprobación del reembolso por parte del Ministerio de Sanidad es
un reconocimiento del valor que el tratamiento puede aportar a la
mejora de la salud de las personas con HFHo. Estamos agradecidos a
las comunidades de médicos y de pacientes por su apoyo para
ayudarnos a lograr este hito”, afirmó José Luis Moreno,
vicepresidente y director general para España, Italia y Portugal de
Ultragenyx.
“El reembolso en España de un fármaco aprobado específicamente
para pacientes a partir de 5 años de edad con HFHo, incluidas
las formas bialélicas, representa un avance muy importante en esta
enfermedad. En España hay unos 100 pacientes con HFHo, una
enfermedad potencialmente mortal si no se trata adecuadamente”,
afirmó la Dra. Sánchez Hernández, especialista en Endocrinología y
Nutrición en el Complejo Hospitalario Universitario Insular-Materno
Infantil de Gran Canaria. “Evkeeza actúa independientemente del
receptor de LDL, demostrando una reducción constante y sostenida de
los niveles de C-LDL. La reducción temprana de la carga del C-LDL
puede mejorar el pronóstico cardiovascular”.
“El reembolso del evinacumab es una noticia importante para los
pacientes con HFHo. Según los datos publicados, este tratamiento
podría contribuir a un mejor control del colesterol en pacientes
con HFHo y ayudar a manejar la enfermedad”, afirmó el Dr. Pedro
Mata, presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar. “Con
esta aprobación, el Ministerio de Salud y las comunidades autónomas
han demostrado su compromiso con estos pacientes y sus
familias”.
Ahora el tratamiento se reembolsa y se comercializa para
prescribirlo a los pacientes adecuados con HFHo en EE. UU., Canadá,
Japón, Italia, Países Bajos, Luxemburgo y España. También está
disponible a través de programas de acceso temprano en varios
países de Europa y Oriente Medio.
Sobre la hipercolesterolemia familiar homocigótica
(HFHo)
La HFHo es una forma devastadora de hipercolesterolemia
hereditaria, que afecta a 1 de cada 300 000 personas en todo
el mundo y aproximadamente a 1600 personas en la Unión Europea. La
HFHo se produce cuando se heredan dos copias de los genes causantes
de hipercolesterolemia familiar (HF), una de cada progenitor, lo
que provoca niveles peligrosamente altos (>400 mg/dl) de
C-LDL, o ‘colesterol malo’. Los pacientes con HFHo están en riesgo
de padecer enfermedad aterosclerótica prematura y acontecimientos
cardiacos a una edad temprana.
Acerca de Evkeeza®
(evinacumab)
El evinacumab, el principio activo de Evkeeza, se une a una
proteína del organismo llamada ANGPTL3 y bloquea sus efectos. La
ANGPTL3 está implicada en el control de los niveles de colesterol y
el bloqueo de su efecto reduce el nivel de colesterol en la sangre.
Evkeeza se administra mediante infusión intravenosa cada mes (4
semanas).
Evkeeza está aprobado por la Comisión Europea (CE) como
complemento de la dieta y otros tratamientos reductores del
colesterol de lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) para el
tratamiento de pacientes adultos y pediátricos a partir de
5 años de edad con hipercolesterolemia familiar homocigótica
(HFHo).
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. descubrió y desarrolló Evkeeza,
y comercializa el fármaco para la HFHo en EE. UU. bajo el nombre
genérico evinacumab-dgnb, siendo dgnb el sufijo designado de
acuerdo con las directrices para el sector sobre la denominación
común de fármacos biológicos (Nonproprietary Naming of Biological
Products Guidance for Industry) publicadas por la FDA. Ultragenyx
es responsable de los esfuerzos de comercialización de Evkeeza para
la HFHo en países fuera de los EE. UU.
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA EVKEEZA
(evinacumab)
Los efectos secundarios más frecuentes pueden incluir síntomas del
resfriado, como secreción nasal (nasofaringitis) y, en niños de 5 a
11 años, sensación de cansancio (fatiga). Evkeeza puede causar
reacciones alérgicas graves. Informe a su médico o enfermero de
inmediato si tiene algún síntoma de reacción alérgica grave:
hinchazón (principalmente de los labios, la lengua o la garganta,
que dificulta la deglución o la respiración), problemas
respiratorios o sibilancias, sensación de mareo o desmayo, erupción
cutánea, urticaria, picor. La infusión se detendrá de inmediato y
es posible que usted tenga que tomar otros medicamentos para
controlar la reacción.
¿Quién no debe usar EVKEEZA?
No debe
recibir Evkeeza si tiene alergia al evinacumab o a
cualquiera de los demás componentes de este medicamento. Evkeeza no
se recomienda para niños menores de 5 años porque aún no hay
suficiente información sobre su uso en este grupo de
pacientes. Informe a su médico si está usando, ha usado
recientemente o pudiera tener que usar cualquier otro
medicamento.
Si está embarazada, cree que podría estar embarazada o tiene
intención de quedarse embarazada, consulte a su médico antes de
usar este medicamento. Evkeeza puede dañar al feto. Informe a su
médico inmediatamente si se queda embarazada mientras recibe
tratamiento con Evkeeza. Si puede quedarse embarazada, debe usar
anticonceptivos eficaces para evitar el embarazo. Use
anticonceptivos eficaces mientras esté recibiendo tratamiento con
Evkeeza y durante al menos 5 meses después de la última dosis de
Evkeeza. Consulte a su médico sobre el mejor método anticonceptivo
para usted durante este tiempo.
Si está en periodo de lactancia o tiene intención de dar el
pecho, consulte a su médico antes de recibir este medicamento. Se
desconoce si Evkeeza pasa a la leche materna.
Si experimenta efectos secundarios, consulte a su médico o
enfermero. Al informar de los efectos secundarios puede ayudar a
proporcionar más información sobre la seguridad de este
medicamento.
Puede informar de los efectos secundarios por correo electrónico
a ultragenyx@primevigilance.com.
Consulte la información sobre el
producto completa, incluido el Resumen de
características del producto y el prospecto:
información para el paciente.
Sobre Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica comprometida a
proporcionarles a los pacientes fármacos novedosos para el
tratamiento de enfermedades genéticas graves raras y ultrarraras.
La empresa ha creado una cartera diversa de tratamientos aprobados
y candidatos terapéuticos destinados a hacer frente a enfermedades
con una alta necesidad médica insatisfecha y biología clara para el
tratamiento para las cuales habitualmente no hay tratamientos
aprobados para la enfermedad preexistente.
La empresa está liderada por un equipo directivo con experiencia
en el desarrollo y la comercialización de tratamientos terapéuticos
para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el
desarrollo más rápido y rentable de fármacos, con el objetivo de
ofrecer tratamientos seguros y eficaces a los pacientes con la
máxima urgencia.
Para obtener más información sobre Ultragenyx, visite
ultragenyx.com.
Declaraciones prospectivas Ultragenyx y uso de medios
digitales
A excepción de la información histórica contenida en este
documento, los asuntos establecidos en este comunicado de prensa,
incluidas las declaraciones relacionadas con las expectativas y
proyecciones de Ultragenyx con respecto a sus resultados operativos
futuros y rendimiento financiero, planes de negocio y objetivos,
incluidas sus expectativas con respecto a las oportunidades de
mercado para Evkeeza, son declaraciones prospectivas, de
conformidad con las disposiciones de “puerto seguro” de la Ley de
Reforma de Litigios Sobre Valores Privados de 1995. Dichas
declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres
sustanciales que podrían hacer que nuestros programas de desarrollo
clínico, colaboración con terceros, resultados futuros, rendimiento
o logros difieran significativamente de los expresados o implícitos
en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres
incluyen, entre otros, la incertidumbre del desarrollo clínico de
fármacos y la imprevisibilidad y el largo proceso para obtener
aprobaciones reglamentarias, riesgos relacionados con efectos
secundarios adversos, riesgos relacionados con la dependencia de
socios externos para realizar ciertas actividades en nombre de la
empresa, el potencial de cualquier acuerdo de licencia o
colaboración, incluido que se rescinda el acuerdo de colaboración
de la empresa con Regeneron, oportunidades de mercado más pequeñas
de lo previsto para los fármacos y candidatos terapéuticos de la
empresa, riesgos de fabricación, la competencia de otros
tratamientos o fármacos, aceptación en el mercado de los fármacos
de la empresa, riesgos relacionados con la expansión internacional
del negocio de la empresa, incertidumbres relacionadas con la
cobertura del seguro y el estado de reembolso de fármacos recién
aprobados, y otros asuntos que podrían afectar a la suficiencia de
efectivo existente, equivalentes de efectivo e inversiones a corto
plazo para financiar operaciones, los resultados operativos futuros
de la empresa y el rendimiento financiero, así como la
disponibilidad o el potencial comercial de los fármacos y
candidatos terapéuticos de Ultragenyx. Ultragenyx no asume ninguna
obligación de actualizar o revisar ninguna declaración
prospectiva.
Para obtener una descripción en más detalle de los riesgos e
incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran
de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como de
los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general,
consulte el Informe anual de Ultragenyx del Formulario 10-K
presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (Securities and
Exchange Commission, SEC) de EE. UU. el 22 de mayo de 2024, y sus
informes periódicos posteriores presentados a la SEC.
Además de sus presentaciones a la SEC, comunicados de prensa
y teleconferencias públicas, Ultragenyx utiliza su sitio web de
relaciones con los inversores y redes sociales para publicar
información importante sobre la empresa, incluida información que
puede considerarse importante para los inversores, y para cumplir
con sus obligaciones de divulgación en virtud de las Reglas de
divulgación justa (Regulation FD). La información financiera y de
otro tipo sobre Ultragenyx se publica de forma rutinaria y es
accesible en el sitio web de relaciones con los Inversores de
Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) y el
sitio web de LinkedIn
(https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).
Contactos
Inversores
Joshua Higa
+1-415-475-6370
ir@ultragenyx.com
Medios
Joey Fleury
+1-707-368-5020
media@ultragenyx.com
Ultragenyx Pharmaceutical (LSE:0LIF)
과거 데이터 주식 차트
부터 11월(11) 2024 으로 12월(12) 2024
Ultragenyx Pharmaceutical (LSE:0LIF)
과거 데이터 주식 차트
부터 12월(12) 2023 으로 12월(12) 2024