- LIVMARLI è il primo e unico farmaco
disponibile e rimborsato in Italia per il trattamento del prurito
colestatico in pazienti con sindrome di Alagille
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM), azienda
biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di trattamenti per
malattie rare, ha annunciato oggi che Livmarli è indicato per il
trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome
di Alagille (ALGS) di età pari e superiore a 2 mesi. LIVMARLI è il
primo e unico farmaco ammesso al rimborso dall’Agenzia Italiana del
Farmaco (AIFA) per questa indicazione. LIVMARLI è il primo e unico
farmaco orfano ad aver ottenuto lo stato di farmaco orfano e
l’autorizzazione all’immissione nel mercato europeo per il prurito
colestatico nell’ALGS.
“Siamo lieti che l’Agenzia Italiana del Farmaco abbia
riconosciuto il significativo potenziale beneficio che LIVMARLI
offre ai pazienti con prurito colestatico nell’ALGS e abbia ammesso
alla rimborsabilità il farmaco per i pazienti con questa malattia
epatica rara e severa”, ha affermato Chris Peetz, presidente e
amministratore delegato di Mirum. “Anni di dati raccolti mostrano
che molti pazienti migliorano dopo il trattamento con LIVMARLI e ci
auguriamo che questo farmaco offra anche ai pazienti italiani la
possibilità di una vita meno compromessa dalla malattia”.
“I pazienti con la sindrome di Alagille non solo presentano una
rilevante compromissione della qualità della vita a causa del
prurito, ma sono anche a rischio sviluppare una grave
compromissione epatica nel lungo termine a causa dell’accumulo di
acidi biliari nel fegato”, ha affermato il Dott. Lorenzo D’Antiga,
primario di pediatria dell’Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
di Bergamo. “I dati clinici osservati mostrano un significativo
miglioramento nel prurito, e siamo lieti di constatare che LIVMARLI
è ora disponibile per i pazienti in Italia”.
LIVMARLI, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi
biliari (ileal bile acid transporter - IBAT), è approvato per il
trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome
di Alagille negli Stati Uniti (tre mesi e oltre), in Europa (due
mesi e oltre) e in Canada.
La sindrome di Alagille (Alagille Syndrome, ALGS) è una rara
malattia genetica nella quale i dotti biliari sono ristretti,
malformati e ridotti in numero, con conseguente accumulo di bile
nel fegato e malattia epatica progressiva. L’incidenza stimata
dell’ALGS è di uno su 30.000 nati. Nei pazienti con ALGS, la
mutazione può interessare più organi e apparati, tra cui fegato,
cuore, reni e sistema nervoso centrale. L’accumulo di acidi biliari
impedisce al fegato di funzionare correttamente per eliminare le
sostanze di scarto dal flusso sanguigno e, come riportato in
recenti statistiche, il 60-75% dei pazienti con ALGS viene
sottoposto a trapianto di fegato prima di raggiungere l’età adulta.
I segni e sintomi derivanti da un danno epatico nell’ALGS possono
includere ittero (ingiallimento della pelle), xantomi (depositi di
colesterolo deturpanti sotto la pelle) e prurito. Il prurito
manifestato dai pazienti con ALGS è tra i più gravi in qualsiasi
malattia epatica cronica e compare nella maggior parte dei bambini
colpiti entro il terzo anno di vita.
Per informazioni generali o per contattare un rappresentante
locale di Mirum in Italia, visitare il sito
https://mirumpharma.com/contattaci/.
Informazioni su LIVMARLI® (maralixibat) soluzione
orale
LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale è un inibitore del
trasportatore ileale degli acidi biliari (Ileal Bile Acid
Transporter, IBAT) somministrato per via orale, una volta al
giorno, ed è l’unico farmaco approvato dalla Food and Drug
Administration statunitense per il trattamento del prurito
colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari
o superiore a tre mesi.
LIVMARLI è anche l’unico inibitore dell’IBAT approvato dalla
Commissione europea per il trattamento del prurito colestatico in
pazienti con ALGS di età pari o superiore a due mesi e da Health
Canada per il trattamento del prurito colestatico nell’ALGS. Per
ulteriori informazioni per i residenti negli Stati Uniti, visitare
il sito LIVMARLI.com.
Mirum ha inoltre richiesto negli Stati Uniti l’approvazione di
LIVMARLI per il prurito colestatico in pazienti con colestasi
intraepatica familiare progressiva (Progressive Familial
Intrahepatic Cholestasis, PFIC) di età pari o superiore a tre mesi
e in Europa per la PFIC per pazienti di età pari o superiore a due
mesi.
LIVMARLI è attualmente in fase di valutazione in studi clinici
di fase avanzata per altre malattie epatiche colestatiche rare, tra
cui l’atresia delle vie biliari. LIVMARLI ha ricevuto dall’FDA la
designazione di terapia innovativa per ALGS e PFIC di tipo 2 e la
designazione di farmaco orfano per ALGS, PFIC e atresia biliare.
Per ulteriori informazioni sulle sperimentazioni cliniche in corso
con LIVMARLI, visitare la sezione sulle sperimentazioni cliniche di
Mirum sul sito web dell’azienda.
IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA
LIVMARLI può causare effetti collaterali, tra cui:
alterazioni degli indici di funzionalità epatica.
Alterazioni in alcune analisi del fegato sono comuni nei pazienti
con sindrome di Alagille e possono peggiorare durante il
trattamento con LIVMARLI. Queste alterazioni possono essere un
segno di lesione epatica e possono essere gravi. L’operatore
sanitario deve eseguire analisi del sangue prima di iniziare la
terapia e durante il trattamento per controllare la funzionalità
epatica. Informi immediatamente il Suo operatore sanitario se
manifesta eventuali segni o sintomi di problemi epatici, tra cui
nausea o vomito, la pelle o la parte bianca dell’occhio che diventa
gialla, scura o marrone, dolore al lato destro dell’addome o
perdita di appetito.
Problemi allo stomaco e all'intestino
(gastrointestinali). LIVMARLI può causare problemi allo stomaco
e all’intestino, tra cui diarrea, mal di stomaco e vomito durante
il trattamento. Informi immediatamente il Suo operatore sanitario
se manifesta uno qualsiasi di questi sintomi più spesso o in modo
più grave del normale.
Una condizione chiamata deficit di vitamine liposolubili
causata da bassi livelli di alcune vitamine (vitamina A, D, E e K)
immagazzinate nel grasso corporeo. Il deficit di vitamine
liposolubili è comune nei pazienti con sindrome di Alagille, ma può
peggiorare durante il trattamento. L’operatore sanitario deve
eseguire analisi del sangue prima di iniziare la terapia e durante
il trattamento.
Altri effetti collaterali comuni segnalati durante il
trattamento sono stati sanguinamento gastrointestinale e fratture
ossee.
Informazioni di prescrizione per gli USA
RCP per l’UE
Informazioni su Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. è un’azienda biofarmaceutica
impegnata a trasformare il trattamento delle malattie rare che
colpiscono bambini e adulti. Mirum ha tre farmaci approvati:
LIVMARLI® (maralixibat) in soluzione orale, Cholbam® (acido colico)
in capsule e Chenodal® (chenodiolo) in compresse.
LIVMARLI, un inibitore dell’IBAT, è approvato per il trattamento
del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille negli
Stati Uniti (di età pari o superiore a tre mesi), in Europa (di età
pari o superiore a due mesi) e in Canada. Mirum ha inoltre
richiesto negli Stati Uniti l’approvazione di LIVMARLI per il
prurito colestatico in pazienti con colestasi intraepatica
familiare progressiva (Progressive Familial Intrahepatic
Cholestasis, PFIC) di età pari o superiore a tre mesi e in Europa
in PFIC per pazienti di età pari o superiore a due mesi. Cholbam è
approvato dalla FDA per il trattamento dei disturbi della sintesi
degli acidi biliari dovuti a difetti di un singolo enzima e al
trattamento aggiuntivo dei disturbi dei perossisomi in pazienti che
mostrano segni o sintomi o malattia epatica. Chenodal ha ricevuto
il riconoscimento di necessità medica da parte della FDA per il
trattamento dei pazienti con xantomatosi cerebrotendinea
(Cerebrotendinous Xanthomatosis, CTX).
La pipeline di fase avanzata di Mirum include tre trattamenti
sperimentali per le epatopatie gravi. Il programma di sviluppo di
LIVMARLI include lo studio di fase 2b EMBARK per l’atresia delle
vie biliari. Il secondo inibitore sperimentale dell’IBAT di Mirum è
volixibat, che è in corso di valutazione in due studi
potenzialmente registrativi, tra cui lo studio di Fase 2b VISTAS
per adulti con colangite sclerosante primaria e la sperimentazione
clinica di fase 2b VANTAGE per adulti con colangite biliare
primaria. Infine, Chenodal è stato valutato in uno studio clinico
di fase 3, RESTORE, per il trattamento di pazienti con CTX.
Per ulteriori informazioni su Mirum, visitare il sito
mirumpharma.com e seguire Mirum su Facebook, LinkedIn, Instagram e
X.
Dichiarazioni previsionali
Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa
riguardanti questioni che non sono fatti storici sono
“dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities
Litigation Reform Act del 1995. Tali dichiarazioni previsionali
includono dichiarazioni riguardanti, tra le altre cose, i piani di
commercializzazione e le aspettative per la commercializzazione di
LIVMARLI negli Stati Uniti, in Italia e al di fuori degli Stati
Uniti, i potenziali benefici o la posizione competitiva di
LIVMARLI, la tempistica delle sperimentazioni cliniche in corso e
pianificate e il processo di approvazione regolatoria di
maralixibat in altre indicazioni e giurisdizioni nonché di altri
prodotti candidati di Mirum. Poiché tali dichiarazioni sono
soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi possono
differire significativamente da quelli espressi o impliciti da tali
dichiarazioni previsionali. Parole come “farà/sarà”, “potrebbe”,
“dovrebbe”, “potenziale” ed espressioni simili sono intese a
identificare dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni
previsionali si basano sulle attuali aspettative di Mirum e
implicano ipotesi che potrebbero non materializzarsi mai o
potrebbero rivelarsi errate. I risultati effettivi potrebbero
differire significativamente da quelli previsti in tali
dichiarazioni previsionali a seguito di vari rischi e incertezze,
che includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, rischi e
incertezze associati all’attività di Mirum in generale, l’impatto
della pandemia di COVID-19 e gli altri rischi descritti nelle
istanze di Mirum presso la Securities and Exchange Commission.
Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente
comunicato stampa si riferiscono solo alla data in cui sono state
effettuate e sono basate su ipotesi e stime dell’amministrazione a
tale data. Mirum non si assume alcun obbligo di aggiornare tali
dichiarazioni per riflettere gli eventi che si verificano o le
circostanze che hanno luogo dopo la data in cui sono stati fatti,
ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.
Vedi la
versione originale su businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20231204026470/it/
Contatti: Mezzi di comunicazione: Erin Murphy 510-508-6521
media@mirumpharma.com
Investitori: Andrew McKibben ir@mirumpharma.com
Sam Martin Argot Partners ir@mirumpharma.com
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
과거 데이터 주식 차트
부터 4월(4) 2024 으로 5월(5) 2024
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
과거 데이터 주식 차트
부터 5월(5) 2023 으로 5월(5) 2024